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什么是真实世界研究
随机对照试验(Randomized Controlled Trial，RCT)一般被认为是评价药物安全性和有效性的金标准，但RCT对于某些疾病领域难以实施，如某些缺乏有效治疗措施的罕见病和危及生命的重大疾病，儿科人群参与的RCT面临入组困难、退出率高等实际问题。近年来，利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性，成为国内外日益关注的热点问题。CDE相继发布的《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行) 》、《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则(试行)》、《真实世界证据支持药物注册申请的沟通交流指导原则（征求意见稿）》等也为国内真实世界数据的应用提供了相关政策支持。
真实世界数据（RWD）
真实世界研究（Real-World Research/Study，RWR/RWS）是指针对预设的临床问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据（真实世界数据Real World Data，RWD），通过分析，获得药物的使用情况及潜在获益-风险的临床证据（真实世界证据Real World Evidence，RWE）的研究过程。
RWD来源
真实世界数据的常见来源包括：
1.卫生信息系统：类似于电子健康档案；
2.医保系统结构化字段的数据；
3.疾病登记系统，来源于医院的疾病人群队列登记；
4.国家药品不良反应监测哨点联盟；
5.自然人群队列和专病队列数据库；
6.组学相关数据库，如药物基因组学、代谢组学和蛋白质组学的数据库；
7.死亡登记数据库；
8.患者报告结局数据；
9.来自医用移动设备端的数据。
10.其他特殊数据源：部分地区医疗机构根据相关政策、法规，因临床急需进口少量境外已上市药品等用于特定医疗目的而生成的有关数据；为特殊目的创建的数据库等。
真实世界研究的优势
CDE出台的一系列指南，鼓励使用真实世界数据（real-world data）用于药品注册或上市后研究。2020年，在海南博鳌乐城先行区，基于真实世界证据（real-world evidence）审批通过了几个进口创新药械。
2020年3月，在乐城首个使用境内真实世界数据的医疗器械产品“青光眼引流管”获批上市，在国内医药领域引起广泛的关注。使用RWD用于药物审批，对药企来说是一条“捷径”，不用进行耗时长，花费巨大的临床随机试验，而是通过已有的病历、医保、登记中心等数据进行药效评估。成本低，时间短，风险可控，这些巨大的益处使真实世界研究备受瞩目。另外，政策层面不断释放的信号，表明监管机构对真实世界数据的青睐。
虽然真实世界研究有着一系列的优势，但是我国目前在政策、数据以及相关知识方面都还不完善，而且CDE使用真实世界数据审批通过的药械，具体如何通过的，如何进行评审的，并不对外公布。所以无法进行对标，药企想走这条捷径并不容易。
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