非劣效性临床试验

当我们需要评价一种新的治疗药物、改良的治疗方式、新术式等的效果时，往往需要与某一已知的、经典的有效治疗方法作为参考。由此便产生了一系列研究方法，如优效性检验、等效性检验、非劣效性检验。
评价试验药物（T）的有效性一般采用优效性试验设计，多采用安慰剂(P) 对照、空白对照、剂量组间对照或阳性药物对照(C)， 其中， 安慰剂对照是最直接和高效的对照方式。但在某些临床实践中直接采用安慰剂对照存在伦理问题，如果已经有治疗某适应证的有效约物。 且可预知由于延误治疗可能导致受试者死亡、病情进展、残疾或不可逆的区学损伤发生，则不宜单纯采用安慰剂对照。剂量组间对照也存在类似的问题。虽然采用阳性对照避免了伦理学风险但通过临床试验评价试验药物优于公认的阳性对照往往有一定困难，尤其是在对照药物的疗效已经很好时。基于此，临床试验中提出了采用阳性对照的非劣效（noninferiority,NI）试验设计，用于说明试验药物非劣效于对照药物。
非劣效性界值的确定
非劣效性界值的选取很关键，直接影响了研究所需的样本量。界值常参考业内经典研究的结果，需要由主要研究者从临床意义上和统计学专业人员从统计学意义上共同审慎确定，要考虑到人群样本量、临床研究可行性和成本，所选取对标的研究的科学性和权威性，研究终点如果包括试验药和治疗方法的亮点等因素。
非劣效性界值与阳性对照治疗的疗效差距越小，越能够说明研究药物非劣于阳性对照治疗，但是所需样本量越大，研究费用越高；非劣效性界值与阳性对照治疗的疗效差距太大，可能导致研究药物的疗效劣于对照药，这种情况就依赖于临床研究者的判断和审评人员的专业判断。



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